درمان شخصی سازی شده

در مطالعه‌ای که در ۲۱ اکتبر ۲۰۲۶ در مجله‌ی Science Translational Medicine منتشر شد، تیمی از دانشگاه کاردیف با استفاده از نسخه‌ای دقیق‌تر از CRISPR به نام Cas9 nickase موفق شدند طول این تکرارها را در نورون‌های مشتق از بیمار و در مغز موش‌های مدل هانتینگتون کوتاه کنند. این کوتاه‌سازی با کاهش تجمع پروتئین سمی، بهبود الگوی بیان ژن‌ها و بهبود قابل‌توجه در عملکرد حرکتی حیوانات همراه بود. در این روش، هیچ جهش ناخواسته‌ای در آن مشاهده نشد.

محققان مؤسسه‌ی تحقیقاتی کودکان مورداک در ملبورن استرالیا، برای اولین بار در جهان، یک ژن‌درمانی را برای درمان بیماری‌های ژنتیکی قلبی در کودکان طراحی کرده‌اند. این روش با یک تزریقِ ژن سالم، عملکرد عضله‌ی قلب را در مدل‌های آزمایشگاهی و حیوانی بازگردانده است. این موفقیت که در مجله‌ی Nature Cardiovascular Research منتشر شده، می‌تواند کودکان مبتلا به کاردیومیوپاتی (بیماری عضله‌ی قلب) را برای همیشه از نیاز به پیوند قلب نجات دهد و راه را برای درمان طیف گسترده‌ای از بیماری‌های ژنتیکی قلب هموار کند.

در یک دستاورد تاریخی برای علم پزشکی، نخستین واکسن شخصی‌سازی‌شده‌ی mRNA سرطان، با موفقیت مرحله‌ی سوم (آخرین مرحله) کارآزمایی بالینی را پشت سر گذاشت. این واکسن که توسط شرکت‌های مدرنا و مرک ساخته شده، در بیماران مبتلا به ملانوم (نوعی سرطان پوست) پس از جراحی، خطر بازگشت و گسترش سرطان را به‌طور چشمگیری کاهش داده است. این اولین باری است که یک واکسن mRNA سرطان در یک مطالعه‌ی بزرگ و نهایی موفق می‌شود و راه را برای درمان‌های شخصی‌سازی‌شده در انواع دیگر سرطان‌ها هموار می‌کند.